隨著技術(shù)的不斷突破，干細(xì)胞新藥的研發(fā)取得了顯著進(jìn)展。如今，10 個(gè)干細(xì)胞新藥 IND 獲批，猶如為細(xì)胞療法的發(fā)展注入了強(qiáng)大動(dòng)力，開啟了細(xì)胞治療新時(shí)代的大門。

獲批干細(xì)胞新藥一覽

回顧2024 年細(xì)胞療法的高光時(shí)刻

腫瘤治療
2024 年癌癥免疫治療學(xué)會(huì)會(huì)議上，公布了 lifileucel 與帕博利珠單抗聯(lián)合治療轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的成果。22 位患者參與，10 位客觀緩解，其中 2 位完全緩解，8 位部分緩解，8 位病情穩(wěn)定 。

一型糖尿病治療
天津市第一中心醫(yī)院與北大昌平實(shí)驗(yàn)室團(tuán)隊(duì)合作研究。25 歲女性患者患 1 型糖尿病 11 年，2017 年胰腺移植失敗，無(wú)法接受同種異體胰島移植。2023 年 6 月 25 日，采用創(chuàng)新化學(xué)重編程技術(shù)，將 150 萬(wàn)個(gè)胰島細(xì)胞移植到腹直肌前鞘下。

治療成果：
移植后患者空腹血糖恢復(fù)正常，75 天后擺脫胰島素。截至論文發(fā)表，脫離胰島素超 1 年，糖化血紅蛋白降至 4.76%，血糖達(dá)標(biāo)率從 43.18% 提升至超 98%，實(shí)現(xiàn)臨床功能性治愈 。

二型糖尿病治療
上海長(zhǎng)征醫(yī)院殷浩教授團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中國(guó)科學(xué)院程新教授團(tuán)隊(duì)，在《細(xì)胞發(fā)現(xiàn)》發(fā)表研究。59 歲男性患者，患 2 型糖尿病 25 年，2017 年腎移植后血糖控制不佳。2021 年 7 月 19 日，團(tuán)隊(duì)提取其外周血單個(gè)核細(xì)胞，體外培養(yǎng)誘導(dǎo)分化成胰島組織，經(jīng)皮肝門靜脈介入輸注 120 萬(wàn)胰島當(dāng)量到肝臟內(nèi)。

治療成果：
移植后效果顯著，患者 11 周后脫離胰島素，48 - 56 周擺脫藥物治療。血糖波動(dòng)緩解，餐后血糖大幅下降，空腹 c 肽、胰島素水平升高，胰島功能恢復(fù)。移植物耐受性好無(wú)副作用，已停用胰島素 33 個(gè)月，實(shí)現(xiàn)治愈 。

細(xì)胞療法對(duì)人體有著多方面的積極作用。

通過(guò)輸注到體內(nèi)可以達(dá)到修復(fù)受損組織和器官的作用，且干細(xì)胞具有分化為多種細(xì)胞類型的能力，能夠替換受損或死亡的細(xì)胞，促進(jìn)組織再生。目前已在人體多個(gè)系統(tǒng)疾病發(fā)揮出良好的應(yīng)用。

結(jié)語(yǔ)
IND 獲批的 10 個(gè)干細(xì)胞新藥是細(xì)胞療法發(fā)展道路上的重要里程碑。2024 年細(xì)胞療法的輝煌成就，讓我們看到了其廣闊的應(yīng)用前景。隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步和研究的深入，細(xì)胞療法有望為患者帶來(lái)更多希望，推動(dòng)醫(yī)學(xué)事業(yè)邁向新的高度。