SIRION Biotech已與美國過敏和傳染病研究所（NIAID）進入一項許可協(xié)議的簽訂，該研究所是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）主要的臨床研究機構(gòu)之一。根據(jù)該協(xié)議，NIAID已獲得SIRION的LentiBOOST技術的使用許可，以提高其造血干細胞基因治療計劃的臨床療效。
 

X連鎖嚴重聯(lián)合免疫缺陷癥（SCID-X1）是由ILR2G基因突變引起的遺傳性疾病。這種突變會導致T細胞，B細胞和自然殺傷（NK）細胞的嚴重喪失，從而嚴重影響患病兒童的免疫系統(tǒng)。患有這種嚴重免疫缺陷的嬰兒在嬰兒期需要造血干細胞移植用于生命的挽救。在不進行化學療法的情況下進行移植時，大多數(shù)情況下只能實現(xiàn)部分免疫重建，患兒繼續(xù)存在重大的慢性醫(yī)學疾病問題，并且需要每月注射補充免疫球蛋白（抗體）進行終生治療。
 

直到2016年，還沒有任何治療方法可以改善患有SCID-X1的大齡兒童和年輕人的部分功能性免疫系統(tǒng)以及相關的醫(yī)療問題。在NIH的一項臨床研究中，一小群SCID-X1的大齡兒童和成年患者獲得了顯著的臨床益處，包括經(jīng)過慢病毒載體基因療法治療用于表達健康的ILR2G時產(chǎn)生了自己的免疫球蛋白。這項正在進行的研究由NIAID臨床免疫學和微生物學實驗室遺傳免疫治療科的Suk See De Ravin博士和Harry L Malech博士領導。
 

為了進一步增強該患者組的臨床反應，SIRION將其LentiBOOST技術授權(quán)給NIAID，NIAID因此有權(quán)將該技術用于其SCID-X1臨床試驗和其他基因療法（例如多個干細胞和T細胞項目）的早期臨床開發(fā)。通過使用LentiBOOST技術，NIAID研究人員的明確目標是進一步改善接受該基因治療法的SCID-X1患者的持久臨床反應。實現(xiàn)這一目標的關鍵因素是，將治療基因整合到用于移植的CD34 +細胞中的基因組拷貝數(shù)目始終保持良好的目標水平。
 

NIAID研究人員發(fā)現(xiàn)，當他們將LentiBOOST技術納入其標準的良好生產(chǎn)規(guī)范（GMP）轉(zhuǎn)導生產(chǎn)過程中時，他們可以穩(wěn)定地將轉(zhuǎn)導效率提高數(shù)倍，在最近四個使用新的轉(zhuǎn)導方法生產(chǎn)的細胞治療過的患者中，每個細胞基因組整合的治療基因可高達1.5至3個拷貝。就實現(xiàn)持續(xù)提高治療基因表達水平而言，這些早期結(jié)果很有希望。
 

SIRION的首席執(zhí)行官Christian Thirion博士說：“基因療法正處于十字路口。病毒載體傳遞治療基因是當今基因和細胞治療方法中關鍵的部分。我們的貢獻是優(yōu)化病毒載體基因傳遞，從而在治療的患者中實現(xiàn)了良好的轉(zhuǎn)導效率和長期基因表達。”
 

“此外，使用LentiBOOST等轉(zhuǎn)導增強劑有助于減少細胞產(chǎn)品生產(chǎn)所需的慢病毒載體的數(shù)量，從而降低了制造成本。我們很榮幸與NIH的Malech博士和De Ravin博士合作，改善此項對于SCID-X1患者有前景的治療方案。”

SIRION業(yè)務開發(fā)和商業(yè)許可副總裁Sabine Ott博士說：“ SIRION為研究機構(gòu)和醫(yī)院開發(fā)了量身定制的許可模型，如果臨床試驗被證明為完全由非營利來源提供資金資助，SIRION將提供了免授權(quán)許可費使用LentiBOOST技術的權(quán)利，并為用于臨床試驗的GMP等級材料提供了優(yōu)先的供應。”
 

“ LentiBOOST目前已在美國和歐洲進行至III期的多項臨床試驗，并且已被證明是安全和臨床有效的。”
 

關于SIRION Biotech GmbH
 

SIRION Biotech成立于2005年，旨在推進下一代病毒載體技術，用于基因和細胞治療以及疫苗開發(fā)�，F(xiàn)在，SIRION提供了一個基于慢病毒、腺病毒和腺相關病毒的病毒載體技術平臺，加速了基因治療研究和藥物開發(fā)。SIRION正成為這一增長領域的合作伙伴。LentiBOOST 已用于從早期臨床階段I/II到晚期臨床階段III的多個臨床試驗，并證明在改善治療載體的轉(zhuǎn)導方面取得了臨床成功。
 

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