派真生物獲紅杉中國(guó)、德誠(chéng)資本等戰(zhàn)略投資

加速布局AAV基因治療CDMO平臺(tái)

近日，專(zhuān)注于AAV載體包裝及基因治療CDMO整體解決方案提供商——廣州派真生物技術(shù)有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“派真生物”或PackGene）宣布完成新一輪B+輪融資，融資由紅杉資本中國(guó)基金領(lǐng)投，德誠(chéng)資本跟投，凱輝基金、元禾原點(diǎn)繼續(xù)參投。本輪融資將是派真生物與具有全球化視野及在生物產(chǎn)業(yè)廣泛布局的投資伙伴的再一次戰(zhàn)略攜手。  
融資將主要用于建設(shè)GMP級(jí)大規(guī)模AAV生產(chǎn)基地，擴(kuò)建GMP生產(chǎn)車(chē)間，提升產(chǎn)能，推進(jìn)AAV載體新技術(shù)、新工藝開(kāi)發(fā)，加速?lài)?guó)內(nèi)外基因治療產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。此將進(jìn)一步發(fā)揮派真生物在國(guó)內(nèi)基因治療CDMO細(xì)分領(lǐng)域的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)，不斷滿足日漸發(fā)展的基因療法對(duì)rAAV載體的需求，為開(kāi)發(fā)國(guó)內(nèi)外市場(chǎng)打下堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。自2020年8月以來(lái)，派真生物已完成B輪與B+輪融資近億元，2020年以來(lái)派真生物在技術(shù)研發(fā)、業(yè)務(wù)合作和平臺(tái)建設(shè)等方面突飛猛進(jìn)。
 
紅杉資本中國(guó)基金董事總經(jīng)理曹弋博表示：“紅杉中國(guó)長(zhǎng)期關(guān)注生物醫(yī)藥創(chuàng)新的前沿領(lǐng)域，基因治療是重要的子領(lǐng)域。目前該行業(yè)面臨兩大難題，一方面是如何選擇更適合的適應(yīng)癥，另一方面是如何實(shí)現(xiàn)向人體細(xì)胞更高效地遞送基因，因此生產(chǎn)安全性高且遞送效率快的高質(zhì)量rAAV載體就成為了產(chǎn)業(yè)鏈中極為重要的一環(huán)。派真生物持續(xù)深耕rAAV生產(chǎn)領(lǐng)域多年，極具工匠精神，不斷優(yōu)化、改進(jìn)生產(chǎn)流程，并獲得了包括基因治療領(lǐng)域的頭部企業(yè)Biogen在內(nèi)的國(guó)內(nèi)外客戶的高度認(rèn)可。未來(lái)，紅杉中國(guó)會(huì)持續(xù)賦能企業(yè)，支持企業(yè)不斷發(fā)展，幫助更多臨床項(xiàng)目實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，為更多患者提供新的希望。”
 
德誠(chéng)資本創(chuàng)始及管理合伙人崔相民博士表示:“德誠(chéng)資本一直關(guān)注國(guó)內(nèi)外基因療法的前沿探索與發(fā)展動(dòng)態(tài)，尤其是為基因療法賦能的上游載體技術(shù)。派真生物具備深厚的技術(shù)積累，受到國(guó)際基因治療領(lǐng)先企業(yè)的認(rèn)可，在國(guó)內(nèi)外擁有良好的口碑及客戶基礎(chǔ)。創(chuàng)始團(tuán)隊(duì)具有扎實(shí)的學(xué)術(shù)研究經(jīng)歷及產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化經(jīng)驗(yàn)，凝聚了一批具有創(chuàng)業(yè)精神的高管隊(duì)伍。我們期待派真未來(lái)在全球基因治療行業(yè)中快速發(fā)展并發(fā)揮積極影響，同時(shí)憑借其經(jīng)驗(yàn)和技術(shù)為更多的產(chǎn)業(yè)客戶賦能，將更多的基因治療項(xiàng)目推向臨床階段和商業(yè)化，造福全球患者。”
 
凱輝基金管理合伙人段蘭春表示：“凱輝自創(chuàng)立以來(lái)就致力于打造多元豐富的行業(yè)生態(tài)體系，近年在醫(yī)療健康領(lǐng)域，尤其關(guān)注基因治療方向的相關(guān)發(fā)展與進(jìn)程。在歐洲、美國(guó)和中國(guó)，基因治療都因?yàn)槠渖�產(chǎn)工藝復(fù)雜、制備周期長(zhǎng)、人才稀缺等原因被掣肘，限制行業(yè)的進(jìn)一步發(fā)展。派真生物掌握著極具競(jìng)爭(zhēng)力的載體技術(shù)，并且團(tuán)隊(duì)的專(zhuān)業(yè)生產(chǎn)能力與產(chǎn)品得到了國(guó)內(nèi)外研究機(jī)構(gòu)及國(guó)際制藥巨頭的認(rèn)可。僅隔數(shù)月凱輝便再次加碼派真生物，表明團(tuán)隊(duì)對(duì)派真的肯定與信心，未來(lái)我們將繼續(xù)賦能、進(jìn)一步助力企業(yè)成為AAV載體大規(guī)模GMP生產(chǎn)的全球性代表品牌。”
 
rAAV在基因治療領(lǐng)域中應(yīng)用前景廣闊
AAV（腺相關(guān)病毒）是目前科學(xué)界已知能夠感染人類(lèi)而又不會(huì)引起疾病的病毒，超過(guò)80%的人群都攜帶AAV。重組腺相關(guān)病毒（rAAV）是一種經(jīng)過(guò)基因工程改造的載體，其基因組中編碼病毒蛋白的部分被完全刪除，取而代之的是具有治療作用的基因或基因編輯工具。不同血清型表現(xiàn)出不同的嗜性和免疫應(yīng)答譜，適合不同的應(yīng)用，通過(guò)采用適合的AAV血清型與載體設(shè)計(jì)可實(shí)現(xiàn)不同組織器官的精準(zhǔn)靶向治療，例如AAV8優(yōu)先靶向肝臟，而AAV1、AAV6和AAV9顯示出介導(dǎo)在心臟和骨骼肌中基因轉(zhuǎn)移的潛力，AAV9和AAVrh.10則被證明在靜脈注射時(shí)能夠穿過(guò)血腦屏障（BBB）。rAAV載體由于其優(yōu)越的安全性、長(zhǎng)期穩(wěn)定表達(dá)治療基因、可靶向絕大多數(shù)組織器官、支持局部和系統(tǒng)性注射等優(yōu)點(diǎn)，被視為最有前途的基因治療載體之一，在世界范圍內(nèi)的基礎(chǔ)科研與臨床研究中得到廣泛應(yīng)用。
 
AAV工藝和大規(guī)模生產(chǎn)面臨的挑戰(zhàn)亟需突破
2017年Spark公司針對(duì)由RPE65基因缺陷引起的視網(wǎng)膜疾病的AAV基因療法Luxturna獲FDA批準(zhǔn)提前上市，定價(jià)85萬(wàn)美元。2019年Novartis公司針對(duì)脊髓型肌肉萎縮（SMA）的AAV基因療法Zolgensma獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療2歲以下SMA患者。作為全球唯一一款獲批上市的SMA一次性治療藥物，Zolgensma定價(jià)為212.5萬(wàn)美元，是目前全球最昂貴的藥物。已上市的基因療法費(fèi)用之所以如此高昂，是由于病毒載體工藝及大規(guī)模GMP生產(chǎn)的難度極高、工藝復(fù)雜、產(chǎn)能短缺和制備周期極長(zhǎng)，且全球范圍內(nèi)從事AAV大規(guī)模生產(chǎn)的經(jīng)驗(yàn)豐富的GMP人才稀缺，導(dǎo)致AAV載體生產(chǎn)常被基因療法的行業(yè)巨頭壟斷。而GMP級(jí)別的AAV載體產(chǎn)能在國(guó)外基本上都處于超額排隊(duì)預(yù)約的情況。未來(lái)十年內(nèi)AAV工藝和大規(guī)模生產(chǎn)方面的挑戰(zhàn)亟待突破。
 
派真生物：從載體構(gòu)建到GMP生產(chǎn)的一站式整體解決方案
基于上述挑戰(zhàn)與機(jī)遇，派真生物（PackGene）利用長(zhǎng)期的技術(shù)經(jīng)驗(yàn)積累與先進(jìn)的工藝創(chuàng)新優(yōu)勢(shì)，正致力于解決基因治療行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)，為了不斷滿足基因療法對(duì)于GMP級(jí)AAV載體工藝及規(guī)�；�的需求，有效整合人才與設(shè)施資源，提升工藝開(kāi)發(fā)與規(guī)模化生產(chǎn)效率，2020年10月派真生物正式宣布，其使用行業(yè)領(lǐng)先的“一次性技術(shù)”的1500平方米的cGMP AAV生產(chǎn)基地全面投產(chǎn)。
 
該基地位于中國(guó)廣州經(jīng)濟(jì)開(kāi)發(fā)區(qū)科學(xué)城萊迪創(chuàng)新科技園，也是一個(gè)專(zhuān)門(mén)用于AAV載體規(guī)模化GMP生產(chǎn)的產(chǎn)業(yè)基地，配備了世界先進(jìn)的規(guī)�；�生產(chǎn)設(shè)施和系統(tǒng)，它將滿足合作客戶IND申報(bào)、I-II期臨床與IIT試驗(yàn)對(duì)高品質(zhì)臨床級(jí)AAV樣品的迫切需求。該基地的建成與全面投產(chǎn)，是派真生物在基因治療CDMO平臺(tái)建設(shè)、GMP團(tuán)隊(duì)建設(shè)與臨床級(jí)AAV項(xiàng)目實(shí)施方面取得良好進(jìn)展的重要里程碑。 PackGene全面投產(chǎn)的AAV GMP基地局部照片
派真生物GMP生產(chǎn)基地：一次性技術(shù)的運(yùn)用
派真生物此次正式落成的AAV載體的獨(dú)立廠區(qū)根據(jù)GMP建設(shè)規(guī)范要求，采用大量領(lǐng)先的“一次性技術(shù)”（Single-use Technology），總建筑面積達(dá)到1500平方米。按照質(zhì)量源于設(shè)計(jì)（QbD）的理念，潔凈環(huán)境按照C+A級(jí)設(shè)計(jì)標(biāo)準(zhǔn)，采用物理隔離對(duì)不同功能車(chē)間做嚴(yán)格分區(qū)隔離，其中GMP生產(chǎn)區(qū)僅用于AAV載體的GMP生產(chǎn)，有效避免以往CDMO行業(yè)中普遍存在的共享型平臺(tái)的局限性。
 
GMP基地將配備全球領(lǐng)先的iCellis500貼壁生產(chǎn)系統(tǒng)（最高達(dá)500m2貼壁面積）與Xcellerex XDR MO懸浮生產(chǎn)系統(tǒng)，下游配備了ÄKTA純化系統(tǒng)及其層析純化工藝，建立了多種工藝路線并實(shí)現(xiàn)了GMP平臺(tái)工藝的優(yōu)化，目前最高可實(shí)現(xiàn)單批次1E+16-17GC或vg的AAV產(chǎn)量，用于IND申報(bào)的GMP中試三批AAV生產(chǎn)可縮短至1-2個(gè)月內(nèi)完成。 派真生物iCELLis-500、STR200T、Xcellerex XDR-50 MO一次性生物反應(yīng)器
 
派真生物GMP車(chē)間內(nèi)所實(shí)施的基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)與質(zhì)量控制均為AAV載體，并根據(jù)派真生物優(yōu)化的工藝路線進(jìn)行優(yōu)化布局設(shè)計(jì)，大幅度提升空間利用率，也大大降低清場(chǎng)清潔驗(yàn)證的難度，避免基因療法制品在規(guī)�；�生產(chǎn)過(guò)程中的交叉污染，以達(dá)到符合基因治療產(chǎn)品IND或IIT生產(chǎn)或注冊(cè)申報(bào)要求。
 
除此之外，派真生物還探索出核心的工藝技術(shù)路線，可大幅度提高單批產(chǎn)量和降低投入成本，為客戶贏得更加寶貴的速度優(yōu)勢(shì)，助力加快基因療法的產(chǎn)品注冊(cè)和臨床級(jí)別樣品的生產(chǎn)。
 
派真生物全面投產(chǎn)的GMP AAV生產(chǎn)基地配備了完備的硬軟件設(shè)施和GMP管理體系，全方位確�；�于AAV的基因治療產(chǎn)品在生產(chǎn)過(guò)程中的無(wú)菌性、純度和安全性，在符合GMP標(biāo)準(zhǔn)下做到生產(chǎn)工藝重現(xiàn)性、可靠性和可規(guī)�；�。
 
 

PackGene生產(chǎn)AAV載體的GMP基地的參觀走廊
 
派真生物AAV病毒包裝優(yōu)勢(shì)
 
派真生物在AAV技術(shù)服務(wù)商的突出優(yōu)勢(shì)表現(xiàn)在：一、貨期優(yōu)勢(shì)：包裝生產(chǎn)1E+13～5E+13GC的AAV可在6-9個(gè)工作日內(nèi)交付，而同業(yè)一般需長(zhǎng)達(dá)6-7周或30個(gè)工作日以上；二、品質(zhì)保證：采用進(jìn)口標(biāo)準(zhǔn)品校正滴度檢測(cè)，可靠準(zhǔn)確，滴度不虛高，具備各項(xiàng)指標(biāo)檢驗(yàn)?zāi)芰�；三、全周期技術(shù)服務(wù)：從AAV基因治療基礎(chǔ)研究、早期研發(fā)、中期GLP至IND和臨床樣品生產(chǎn)，都可提供周到技術(shù)服務(wù)。
 
派真生物獲得國(guó)內(nèi)外客戶的高度認(rèn)可
派真生物能夠獲得頂級(jí)股權(quán)機(jī)構(gòu)紅杉資本中國(guó)基金和德誠(chéng)資本的青睞，得益于其在AAV技術(shù)上的創(chuàng)新與極具競(jìng)爭(zhēng)力的病毒載體工藝及包裝技術(shù)，并以高端品質(zhì)（Quality）、可靠快速供應(yīng)（Supply）與優(yōu)質(zhì)服務(wù)（Service）贏得了國(guó)內(nèi)外眾多客戶的高度認(rèn)可。近年來(lái)，派真生物與Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等國(guó)際知名公司和美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院、新加坡科技局、清華大學(xué)、北京大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院等機(jī)構(gòu)建立了長(zhǎng)期的合作關(guān)系，同國(guó)內(nèi)眾多基因治療公司也開(kāi)展了合作，正在一步步扎實(shí)打造具有全球影響力的基因治療技術(shù)品牌。
 

 
派真的使命：讓老百姓用得起基因藥   
 
派真生物（PackGene）是一家憑借“國(guó)際品質(zhì)、極速供應(yīng)、創(chuàng)新服務(wù)”為特色的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，專(zhuān)注于AAV病毒包裝和基于AAV的基因治療CDMO服務(wù)。公司定位于GMP級(jí)AAV工藝與大規(guī)模生產(chǎn)為核心的基因治療CDMO服務(wù)，也為研究者提供AAV包裝和載體克隆服務(wù)，以及基因治療從早期研究、臨床前開(kāi)發(fā)與臨床試驗(yàn)階段提供經(jīng)濟(jì)、高效、規(guī)模化的AAV整體解決方案。派真生物CDMO服務(wù)品種涵蓋基因療法的多個(gè)路線方向，例如基因編輯、基因激活、RNAi、基因過(guò)表達(dá)、非編碼RNA等，以及體內(nèi)或體外治療策略，提供從質(zhì)粒構(gòu)建、細(xì)菌庫(kù)、細(xì)胞庫(kù)、工藝開(kāi)發(fā)到大規(guī)模的AAV生產(chǎn)技術(shù)服務(wù)、工藝轉(zhuǎn)移、方法學(xué)轉(zhuǎn)移、IND申報(bào)藥學(xué)研究資料撰寫(xiě)等技術(shù)服務(wù)，滿足基于AAV的基因治療從IND申報(bào)到臨床試驗(yàn)階段、從罕見(jiàn)病到大眾疾病的開(kāi)發(fā)等的需求。
派真生物一直以“讓老百姓用得起基因藥”作為公司使命，以基因治療研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化過(guò)程中的挑戰(zhàn)——“rAAV血清型開(kāi)發(fā)、病毒包裝及GMP規(guī)模化生產(chǎn)”作為業(yè)務(wù)引擎，以穩(wěn)定、高效、經(jīng)濟(jì)的產(chǎn)品與技術(shù)服務(wù)加速全球范圍內(nèi)基因與細(xì)胞治療開(kāi)發(fā)、臨床研究與商業(yè)化進(jìn)程，打造具有全球影響力的基因治療明星技術(shù)品牌！
 
關(guān)于紅杉資本中國(guó)基金
紅杉資本是一家始終致力于幫助創(chuàng)業(yè)者成就基業(yè)長(zhǎng)青的偉大公司，為成員企業(yè)帶來(lái)豐富的全球資源和寶貴的歷史經(jīng)驗(yàn)。48年來(lái)，紅杉資本投資了眾多創(chuàng)新企業(yè)和產(chǎn)業(yè)潮流的領(lǐng)導(dǎo)者。紅杉資本中國(guó)基金作為「創(chuàng)業(yè)者背后的創(chuàng)業(yè)者」，專(zhuān)注于科技/傳媒、醫(yī)療健康、消費(fèi)品/服務(wù)、工業(yè)科技四個(gè)方向的投資機(jī)遇。15年來(lái)，紅杉資本中國(guó)基金投資了近600家具有鮮明技術(shù)特征、創(chuàng)新商業(yè)模式、具備高成長(zhǎng)性和高發(fā)展?jié)摿Φ钠髽I(yè)。
 
關(guān)于德誠(chéng)資本
德誠(chéng)資本 (Decheng Capital) 成立于2012年，是一家領(lǐng)先的生物醫(yī)藥健康風(fēng)險(xiǎn)投資公司。德誠(chéng)資本把握中國(guó)醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)快速增長(zhǎng)的歷史性機(jī)遇和全球生命科學(xué)的革命性創(chuàng)新，為企業(yè)家、創(chuàng)業(yè)家和發(fā)明家提供資金和戰(zhàn)略支持。德誠(chéng)資本辦公室位于美國(guó)硅谷、紐約及中國(guó)上海。目前，德誠(chéng)資本旗下管理三期美元基金，一期人民幣基金，管理資產(chǎn)超過(guò)10億美元。
 
關(guān)于凱輝基金
凱輝基金（CATHAYCAPITAL）作為國(guó)際領(lǐng)先的專(zhuān)注跨境投資的投資基金，凱輝基金“由企業(yè)家創(chuàng)立，為企業(yè)家服務(wù)”，自2006年成立以來(lái)，一直以“幫得到”精神為出發(fā)點(diǎn)，為中國(guó)、歐洲、北美、非洲和東南亞的創(chuàng)新及中小型企業(yè)的成長(zhǎng)與國(guó)際化提供支持，致力于成為最具產(chǎn)業(yè)資源和行業(yè)洞察的財(cái)務(wù)投資人。
截至2019年底，基金資產(chǎn)管理規(guī)模達(dá)35億歐元，共管理十四支基金，分為中小企業(yè)基金及并購(gòu)基金（PE）和創(chuàng)新基金（VC）三大系列。目前已在全球投資近150家企業(yè)，主要關(guān)注包括消費(fèi)、TMT、醫(yī)療健康、汽車(chē)出行、能源、金融科技、高端制造等領(lǐng)域中極具創(chuàng)新性與發(fā)展前景的企業(yè)，已挖掘和投資了索菲亞、志邦家居、美年大健康、Moncler、博天環(huán)境、愛(ài)回收等數(shù)十個(gè)優(yōu)質(zhì)企業(yè)，以及Momenta、拼多多、Drivy、Glovo、Chime等明星獨(dú)角獸項(xiàng)目，陪伴他們成長(zhǎng)為各行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)。
 
關(guān)于元禾原點(diǎn)
元禾原點(diǎn)是市場(chǎng)化運(yùn)作的專(zhuān)業(yè)化早期股權(quán)投資平臺(tái)，重點(diǎn)關(guān)注TMT和Healthcare兩大領(lǐng)域內(nèi)初創(chuàng)期和成長(zhǎng)期創(chuàng)業(yè)企業(yè)的投資機(jī)會(huì)，旗下六支基金總規(guī)模約34億元人民幣，既有VC基金，也有針對(duì)北上廣深蘇杭六大區(qū)域的天使基金。
截至2019年底，元禾原點(diǎn)已投資管理了100多家創(chuàng)新企業(yè)，包括天準(zhǔn)科技（688003）、江蘇北人機(jī)器人（688218）、中科寒武紀(jì)（688256）、托普旺、菠蘿包輕小說(shuō)、亞盛醫(yī)藥（06855）、基石藥業(yè)（02616）、岸邁生物、啟德醫(yī)藥、藥明巨諾、百奧賽圖、奧咨達(dá)、可幫基因、愛(ài)思邁、瑞派醫(yī)療、鼎科醫(yī)療、匯禾醫(yī)療、RootPath、安濟(jì)盛等。