基因是遺傳信息的載體，有機(jī)體的大多數(shù)疾病是由基因與環(huán)境相互作用而引起的，基于核酸藥物的基因治療，有望從根本上解決現(xiàn)在常規(guī)療法不能解決的許多疾病。經(jīng)過(guò)多年的曲折發(fā)展，目前基因治療藥物在臨床上已經(jīng)取得了一定的成效，全球已有45款基因治療藥物獲批上市（未統(tǒng)計(jì)DNA疫苗和mRNA疫苗在內(nèi)）。未來(lái)十年以各類(lèi)核酸藥物為主的基因治療很可能后來(lái)居上，形成千億美元規(guī)模的市場(chǎng)。

疾病動(dòng)物模型是生物醫(yī)藥研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展不可或缺的支撐條件，好的疾病模型既要與人類(lèi)疾病相比具有發(fā)病同源性、表型一致性、藥物治療預(yù)見(jiàn)性，同時(shí)又要具有造模易行性、重現(xiàn)性與經(jīng)濟(jì)性等特點(diǎn)，在基因治療臨床前研究中仍有很多未被滿(mǎn)足的動(dòng)物模型的需求。

基于此我們特別邀請(qǐng)了蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司高級(jí)副總經(jīng)理/CSO高山博士，上海渤因生物科技有限公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO潘雨堃博士，與南模生物神經(jīng)藥理藥效平臺(tái)負(fù)責(zé)人王紅濤博士一道，舉辦一場(chǎng)線(xiàn)上學(xué)術(shù)沙龍，與大家共同探討基因治療和核酸藥物開(kāi)發(fā)及臨床前研究的相關(guān)議題。

本次線(xiàn)上沙龍將于3月15日下午1：30準(zhǔn)時(shí)開(kāi)始，掃描下方二維碼預(yù)約，歡迎大家前來(lái)交流討論~

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嘉賓介紹

高山

主題：基于RIBO-GalSTARTM平臺(tái)的RNAi藥物開(kāi)發(fā)

蘇州瑞博生物技術(shù)有限公司高級(jí)副總經(jīng)理/CSO，負(fù)責(zé)對(duì)瑞博產(chǎn)品項(xiàng)目立項(xiàng)，非臨床和臨床試驗(yàn)各階段的關(guān)鍵研究策略、方案設(shè)計(jì)以及研究結(jié)果把控，確保研發(fā)產(chǎn)品在各階段臨床開(kāi)發(fā)價(jià)值的最大化。高山博士畢業(yè)于丹麥哥本哈根大學(xué)，2013年加入瑞博前曾任職于國(guó)際知名實(shí)驗(yàn)室并有10年核酸技術(shù)研究以及10年臨床經(jīng)驗(yàn)。目前兼任J Oral Pathol Med副主編和3種國(guó)際雜志編委，曾獲江蘇省“雙創(chuàng)”創(chuàng)新型領(lǐng)軍人才稱(chēng)號(hào)、中華醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)三等獎(jiǎng)。

潘雨堃

主題：基因治療2.0革命：可重復(fù)給藥的基因治療藥物開(kāi)發(fā)

上海渤因生物科技有限公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO。耶魯大學(xué)生物與生物醫(yī)學(xué)科學(xué)項(xiàng)目博士。從事基因治療相關(guān)研究17年，基因治療領(lǐng)域連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，擁有基因治療技術(shù)開(kāi)發(fā)和早期項(xiàng)目知識(shí)產(chǎn)權(quán)跨境交易經(jīng)驗(yàn)。先后獲得國(guó)家留學(xué)基金委-耶魯大學(xué)世界學(xué)者、霍華德休斯醫(yī)學(xué)院-耶魯大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)學(xué)者、人社部創(chuàng)業(yè)啟動(dòng)支持計(jì)劃重點(diǎn)類(lèi)、上海市浦江人才，浦東新區(qū)杰出青年提名獎(jiǎng)等榮譽(yù)。

王紅濤

主題：基因修飾小鼠助力小核酸藥物開(kāi)發(fā)

于2014年獲得華東理工大學(xué)神經(jīng)藥理學(xué)博士，2017-2021年在中國(guó)科學(xué)院腦科學(xué)與智能技術(shù)卓越創(chuàng)新中心開(kāi)展博士后研究，從事神經(jīng)系統(tǒng)疾病發(fā)病機(jī)理和治療方法開(kāi)發(fā)的相關(guān)工作。2022年正式加入南方模式生物科技股份有限公司，組建神經(jīng)藥理藥效學(xué)平臺(tái)，擔(dān)任平臺(tái)負(fù)責(zé)人。在加入南模之前，王博士曾在舶望制藥有限公司擔(dān)任高級(jí)科學(xué)家，主要從事小核酸藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)及臨床前項(xiàng)目管理等工作。

王博士曾在Epilepsia、Cell Discovery等期刊發(fā)表十余篇論文（以第一作者或通訊作者身份發(fā)表4篇），主持國(guó)家自然科學(xué)青年基金和河南省高等學(xué)校重點(diǎn)科研項(xiàng)目各一項(xiàng)，申請(qǐng)專(zhuān)利兩項(xiàng)。王博士堅(jiān)持“基礎(chǔ)研究要為臨床應(yīng)用服務(wù)”的理念，不斷在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的道路上尋求創(chuàng)新，尤其在神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物臨床前研發(fā)方面積累了豐富經(jīng)驗(yàn)。