神經(jīng)元的變性或者肌肉功能障礙則會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)肌肉類疾病，為患者帶去巨大痛苦。如肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。
 
這類疾病都屬于罕見病，仍面臨著治療手段缺乏，或者是藥物價(jià)格高昂的問題。
 
 
罕見病藥物開發(fā)所面臨的問題，主要源于患者地理分布散落、臨床樣本稀缺、研發(fā)周期長(zhǎng)（13~15年）、費(fèi)用高(20～30億美元) 、成功率低(10%) 、收益甚微等客觀因素[1]。

不過近年來(lái)不少藥物的研發(fā)已經(jīng)有不錯(cuò)的進(jìn)展，截止目前，全球已經(jīng)批準(zhǔn)了三款SMA的治療藥物，其中渤健的諾西那生鈉斷崖式降價(jià)納入醫(yī)保，大大減輕了患者的治療負(fù)擔(dān)。我們相信隨著生物醫(yī)學(xué)的飛速發(fā)展，以SMA為代表的這類神經(jīng)肌肉疾病，不僅能被治愈，而且治療風(fēng)險(xiǎn)會(huì)更低、治療方式會(huì)更簡(jiǎn)單、價(jià)格也會(huì)更讓人接受——這個(gè)過程無(wú)疑依賴于更加精準(zhǔn)的、更有針對(duì)性的藥物研發(fā)。
 
 
準(zhǔn)確、可靠的小鼠模型對(duì)于藥物臨床前研究至關(guān)重要。由于難以建立體外檢測(cè)方法，同時(shí)患病人群較小，小鼠模型成為了神經(jīng)肌肉類疾病機(jī)制研究及藥物開發(fā)的重要資源。而如何根據(jù)研究目的選擇合適的小鼠模型，并確定合適的分析方法，則是研發(fā)人員需要不斷思考的問題。
 
   
4月28日，下午14:00-15:00，杰克森艾特生物科技（北京）有限公司技術(shù)策略經(jīng)理?xiàng)罱芰璨┦繉�為大家�(guī)��?lái)【小鼠模型助力神經(jīng)肌肉疾病臨床前研究】的線上直播講座，向大家介紹神經(jīng)肌肉類疾病研究的小鼠模型以及相關(guān)資源，一同探討神經(jīng)肌肉疾病臨床前研究中的那些事！
    
課程主要內(nèi)容
① 神經(jīng)肌肉類疾病簡(jiǎn)介
② 相關(guān)小鼠模型比較及資源
    (ALS, SMA, DMD)
③ JAX神經(jīng)肌肉研究平臺(tái)
 
主講嘉賓

楊杰凌 博士
杰克森艾特生物科技（北京）有限公司
技術(shù)策略經(jīng)理

楊博士于北京生命科學(xué)研究所（NIBS）取得博士學(xué)位并開展博士后工作，從事天然免疫及細(xì)胞焦亡相關(guān)研究近10年，其間在國(guó)際知名期刊發(fā)表多篇論文，在生命科學(xué)領(lǐng)域具有深厚的專業(yè)科學(xué)技術(shù)背景和豐富的客戶應(yīng)用支持經(jīng)驗(yàn)。
  
  

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JAX收錄了大量神經(jīng)肌肉類疾病的小鼠模型，包括不同類型的SMA模型，大于100種漸凍癥（ALS）模型，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）模型等。
 
同時(shí)，JAX 還擁有神經(jīng)肌肉類疾病研究平臺(tái)，積累了豐富的對(duì)外項(xiàng)目合作經(jīng)驗(yàn)，可以為研發(fā)人員提供臨床前藥效服務(wù)。
 
 
參考文獻(xiàn)
[1]任淑月,孫嵐,杜冠華.重定位策略在罕見病治療藥物中的應(yīng)用研究進(jìn)展[J].江蘇大學(xué)學(xué)報(bào)(醫(yī)學(xué)版),2021,31(01):17-22.