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Me-Only:吉凱R&D總監(jiān)袁紀(jì)軍博士談原創(chuàng)新藥研發(fā)

瀏覽次數(shù):7407 發(fā)布日期:2016-5-16  來源:本站 本站原創(chuàng),轉(zhuǎn)載請注明出處
編者按:傳統(tǒng)的新藥研究主要包括開發(fā)完全創(chuàng)新藥物(First in class)以及快速跟蹤性新藥(Me-too、Me-better)的途徑。中國的新藥研發(fā)起步晚、體量小,在與國際大公司的競爭中如何尋求一條既走原創(chuàng)又能發(fā)展的道路是至關(guān)重要的。吉凱基因在原創(chuàng)新藥研發(fā)之路上,要走一條什么樣的路呢,聽聽我們的研發(fā)總監(jiān)袁紀(jì)軍博士如何說。
 
近年來,隨著人口老齡化,生活方式西方化等因素的影響,我國惡性腫瘤的患病人數(shù)和死亡人數(shù)都呈加速發(fā)展的趨勢。據(jù)統(tǒng)計,2012年我國新診斷的癌癥病例為307萬人,死亡人數(shù)約220 萬人;而至2030年我國預(yù)計將有487萬癌癥新發(fā)病例,360萬死亡病例。如此高的腫瘤發(fā)病率和死亡率給社會帶來了極大的經(jīng)濟負擔(dān)和不穩(wěn)定因素。同時相比一些發(fā)達國家,中國目前癌癥病人的5年存活率只有37%,而在歐美國家這一數(shù)值可以達到68%。

面對如此現(xiàn)狀,近年來國家加大了對藥物研發(fā)的扶持與推動力度,提出了精準(zhǔn)醫(yī)療的指導(dǎo)計劃并陸續(xù)出臺多個“重大新藥專項”等政策。這個政府高瞻遠矚和強國固本的戰(zhàn)略眼光,為中國建立了一個良好的新藥創(chuàng)新的氛圍,并吸引了愈來愈多有志于創(chuàng)新藥物研發(fā)的人才和企業(yè)加入了新藥研發(fā)的行列。

目前國內(nèi)新藥研發(fā)的領(lǐng)軍企業(yè)如恒瑞、豪森、貝達等在新藥研發(fā)中投入了很大的力量,新藥的pipeline也包括了各種針對不同腫瘤,不同機制的腫瘤藥物。但是,這些開發(fā)的新藥中,“me-better”的藥物仍然占主導(dǎo)地位。先拋開這些“me-better”藥物在臨床上的藥效問題,這條新藥研發(fā)的道路是不是應(yīng)該是我國新藥研發(fā)的道路呢?

目前,我國在腫瘤生存率上和歐美發(fā)達國家差距最多的在于子宮癌、前列腺癌、皮膚癌、睪丸癌、乳腺癌等。在這些癌種上,歐美國家的5年生存率可以接近或超過90%,而我國的5年生存率還不到50%。導(dǎo)致生存率巨大差異的原因在于這些腫瘤在歐美的高發(fā)病率和制藥公司在這些癌種上的巨大投入;然而由于種族及生活方式的差異,這些癌種目前在中國的發(fā)病率都較低,因此在這些癌種上我國的生存率雖然比較低,但是這并不是導(dǎo)致我國和歐美國家總體生存率巨大差距的主要原因。

反觀食管癌、胃癌、肝癌、肺癌、胰腺癌等高中國發(fā)病率癌種,雖然中國和歐美國家的5年生存率均在20%一下,但是中國的發(fā)病率(57.01%)卻遠遠超過了歐美國家的發(fā)病率(20.95%)。所以針對這些中國特異的高發(fā)癌種,利用中國豐富的臨床樣本優(yōu)勢,開發(fā)中國特異的Me-Only藥物才是中國新藥研發(fā)的正確方向。

 

 
科普知識:
藥物研發(fā)的Me-only模式
Me-only是一種特殊的First-in-class模式,但在本質(zhì)上又有不同,傳統(tǒng)的First-in-class上市不久就會被Me-too/Me-better;但是Me-only由于它的特性,將難于被Me-too/Me-better。Me-only是選擇了一個相對沒有競爭的疾病方向來滿足臨床需求,而且該模式還需要在研發(fā)路徑上有其獨特的具有更多自主化的技術(shù)特點。雖然Me-too的研發(fā)困難重重,但是由于沒有競爭其后期的市場風(fēng)險將是非常小的。
 
Me-only有幾種方式
1. 藥物構(gòu)效關(guān)系非常嚴(yán)格,難于找到類似物; 
2. 藥物優(yōu)化方法途徑的專一性,難于被重復(fù);
3.機理不清晰,難于被仿制。


編后:

新藥創(chuàng)制的Me-only模式,將是中國新藥研發(fā)公司在全球新藥競爭中占有一席之地的機會。上海吉凱基因在科研服務(wù)中馳騁多年,是國內(nèi)最大的基因功能研究服務(wù)綜合供應(yīng)商。在長期的科研積累中,發(fā)現(xiàn)了幾百個與中國人群腫瘤相關(guān)的潛在新靶標(biāo)基因。另一方面,吉凱與全國7,000多個優(yōu)質(zhì)臨床醫(yī)生保持長期緊密的合作關(guān)系,對于他們的臨床需求沒有誰能比我們更清楚。有臨床需求,有研究基礎(chǔ),研發(fā)出具有自主知識產(chǎn)權(quán)的Me-only藥物對于吉凱來說極具可行性。雖然挑戰(zhàn)很大,但是公司想要成為國內(nèi)領(lǐng)先的基因診療研發(fā)平臺,Me-only藥物的研發(fā)勢在必行。
Me-only藥物,only吉凱!
 

關(guān)于我們  
上海吉凱基因化學(xué)技術(shù)有限公司成立于2002年,總部位于國家級高新技術(shù)園區(qū)上海張江高科。公司致力于轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)及精準(zhǔn)醫(yī)療研究,旗下有四家子公司:上海吉凱基因科技有限公司,專注于基因治療產(chǎn)品研發(fā),擁有GMP級基因工程病毒載體生產(chǎn)車間;上海吉凱醫(yī)學(xué)科技有限公司,專注于基因檢測方向,擁有臨床醫(yī)學(xué)檢驗所一家;上海金鑒生物科技有限公司,專注于腫瘤藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)及腫瘤藥物研發(fā),擁有多項基因靶標(biāo)發(fā)明專利;上海吉盛醫(yī)學(xué)科技有限公司,專注于生物技術(shù)上下游產(chǎn)品整合。公司在穩(wěn)固基因功能研究與服務(wù)的同時,以原有研發(fā)成果及市場渠道為基礎(chǔ),進入基因治療領(lǐng)域與基因檢測領(lǐng)域,形成診、療、研三個方向齊頭并進的態(tài)勢,為整合基因技術(shù)基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用的全方位綜合性平臺。

若您對轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、精準(zhǔn)醫(yī)療的最新資訊感興趣,敬請關(guān)注吉凱基因轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)平臺!

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